Les enfants atteints de déficit en hormone de croissance : une nouvelle solution pour mieux grandir ?
Le déficit en hormone de croissance (GHD, Growth Hormone Deficiency) touche environ 1 enfant sur 4 000 dans le monde. Cette condition se caractérise par une croissance ralentie et un développement retardé. Depuis les années 1980, les enfants concernés doivent recevoir des injections quotidiennes d’hormone de croissance synthétique (rhGH, recombinant human Growth Hormone). Mais ces injections fréquentes peuvent être difficiles à suivre pour les familles. Une nouvelle version de cette hormone, appelée PEG-rhGH (Polyethylene Glycol recombinant human Growth Hormone), pourrait changer la donne.
Une hormone de croissance à action prolongée : comment ça marche ?
La PEG-rhGH est une version modifiée de l’hormone de croissance traditionnelle. Elle a été conçue pour rester plus longtemps dans le corps, ce qui permet de réduire le nombre d’injections. Au lieu d’une injection par jour, une seule injection par semaine suffit. Cette innovation pourrait améliorer l’observance du traitement et simplifier la vie des enfants et de leurs parents.
Deux études pour évaluer les doses optimales
Pour mieux comprendre l’efficacité et la sécurité de cette nouvelle hormone, deux études cliniques ont été menées. Ces études ont regroupé des enfants prépubères (stade I de Tanner) âgés de 3 ans et plus, diagnostiqués avec un déficit en hormone de croissance. Les enfants ont été répartis en deux groupes : un groupe recevant une dose élevée de PEG-rhGH (0,20 mg/kg par semaine) et un groupe recevant une dose plus faible (0,12 ou 0,14 mg/kg par semaine).
Des résultats encourageants pour la croissance
Après 26 semaines de traitement, les enfants du groupe à dose élevée ont montré une amélioration significative de leur croissance par rapport au groupe à dose faible. Par exemple :
- Taille : La différence de taille entre les deux groupes est devenue évidente dès la 13e semaine et s’est accentuée à la 26e semaine.
- Vitesse de croissance : Les enfants sous dose élevée ont grandi en moyenne de 11,7 cm par an, contre 10,1 cm pour ceux sous dose faible.
Des niveaux d’IGF-1 dans les normes
L’IGF-1 (Insulin-like Growth Factor-1) est une molécule produite en réponse à l’hormone de croissance. Elle joue un rôle clé dans la croissance. Dans cette étude, les niveaux d’IGF-1 sont restés dans les limites normales pour l’âge des enfants, même avec la dose élevée de PEG-rhGH. Cela suggère que le traitement est bien toléré et ne provoque pas de surdosage.
Et la sécurité du traitement ?
La sécurité du traitement a également été évaluée. Les effets indésirables les plus fréquents ont été :
- Hypothyroïdie : 2,1 % des enfants ont développé une hypothyroïdie, souvent traitée avec des médicaments.
- Œdème périphérique : 1,3 % des enfants ont présenté un gonflement des extrémités, qui a disparu spontanément.
- Réactions au site d’injection : 1 % des enfants ont eu des rougeurs ou des nodules au point d’injection.
Aucun effet indésirable grave lié au traitement n’a été signalé. Les paramètres métaboliques, comme la glycémie et le cholestérol, sont restés stables pendant les six mois de l’étude.
Une avancée prometteuse, mais des questions restent en suspens
Ces résultats montrent que la PEG-rhGH à dose élevée est plus efficace pour stimuler la croissance que les doses plus faibles, sans augmenter les risques pour la santé. Cependant, l’étude n’a duré que six mois. Il est donc difficile de savoir si ces bénéfices se maintiennent à long terme ou si des effets secondaires pourraient apparaître avec le temps.
Conclusion : une option thérapeutique optimisée
En résumé, la PEG-rhGH à une dose de 0,20 mg/kg par semaine semble être une option prometteuse pour les enfants atteints de déficit en hormone de croissance. Elle offre une meilleure efficacité tout en maintenant un profil de sécurité comparable aux doses plus faibles. Des études plus longues seront nécessaires pour confirmer ces résultats et évaluer les effets à l’âge adulte.
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doi.org/10.1097/CM9.0000000000002954