La greffe de cellules souches hématopoïétiques : une solution pour les enfants atteints de leucémie ?
La leucémie est le cancer le plus fréquent chez les enfants, représentant plus de 40 % des cancers malins dans cette population. Bien que la chimiothérapie soit efficace pour de nombreux cas, certains enfants atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) ou myéloïde (LAM) à haut risque ou en rechute ne parviennent pas à obtenir une rémission durable. Pour ces patients, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT) est souvent envisagée. Mais cette procédure est complexe et son succès dépend de nombreux facteurs. Une étude récente a analysé les données de 71 enfants ayant subi une allo-HSCT pour mieux comprendre son efficacité et les éléments qui influencent les résultats.
Qui sont ces enfants et comment ont-ils été traités ?
L’étude a inclus 71 enfants âgés de 1 à 14 ans, dont 46 garçons et 25 filles. Les principaux diagnostics étaient la LAL (34 cas), la LAM (32 cas), la leucémie myéloïde chronique (4 cas) et la leucémie myélomonocytaire juvénile (1 cas). Les enfants ont reçu deux types de traitements préparatoires avant la greffe : un régime à base de busulfan et cyclophosphamide (Bu/Cy) et un autre combinant irradiation corporelle totale et cyclophosphamide (TBI/Cy). Le premier a été administré à 55 patients, tandis que 16 ont reçu le second.
Pour prévenir la réaction du greffon contre l’hôte (GVHD), les enfants avec un donneur frère ou sœur compatible ont reçu de la cyclosporine A (CsA) et une courte cure de méthotrexate (MTX). Ceux avec un donneur alternatif ont également reçu du mycophénolate mofétil (MMF) et une immunoglobuline anti-thymocyte (ATG). Pour éviter les complications, tous les enfants ont été traités avec de l’alprostadil pour prévenir l’occlusion des veines hépatiques et ont reçu une hydratation et une alcalinisation de l’urine pour limiter les risques de cystite hémorragique. Enfin, tous les produits sanguins ont été irradiés avant transfusion.
Comment la greffe a-t-elle fonctionné ?
La reconstitution des cellules sanguines a été un succès pour 70 enfants sur 71. Un seul patient a subi un rejet précoce du greffon et une infection sévère. En moyenne, les globules blancs ont commencé à se reconstituer en 13 jours et les plaquettes en 14 jours. Le suivi médian était de 16 mois. Pendant cette période, 50 enfants ont développé une GVHD aiguë (aGVHD) et 21 une GVHD chronique (cGVHD). Parmi eux, 36 ont présenté une aGVHD de grade II à IV. Aucun cas d’occlusion des veines hépatiques n’a été rapporté. À la fin de l’étude, 19 enfants avaient rechuté et 31 étaient décédés. Parmi les décès, 22 étaient liés à des complications de la greffe, notamment des infections sévères (14 cas), des hémorragies cérébrales (3 cas), des saignements digestifs (2 cas), une GVHD sévère (2 cas) et une insuffisance cardiaque (1 cas).
Quels sont les facteurs qui ont influencé les résultats ?
L’analyse a montré que plusieurs éléments ont joué un rôle clé dans la survie des enfants. Le statut de la maladie au moment de la greffe, le fait d’être en première rémission complète pour une LAM à haut risque, le type de traitement préparatoire, la compatibilité sanguine entre donneur et receveur, et une infection à cytomégalovirus (CMV) ont tous influencé la survie globale (OS). De plus, la présence de cellules cancéreuses en dehors de la moelle osseuse, la LAM à haut risque en première rémission, et le traitement préparatoire ont affecté la survie sans maladie (DFS). Les taux de survie sans maladie et de survie globale à 3 ans étaient respectivement de 39,3 % et 49,7 %.
Une analyse plus approfondie a confirmé que le statut de la maladie au moment de la greffe, la LAM à haut risque en première rémission, et le traitement préparatoire étaient des facteurs significatifs pour la survie globale. Le traitement préparatoire a également influencé la survie sans maladie.
Pourquoi ces résultats sont-ils importants ?
La greffe de cellules souches hématopoïétiques est une option cruciale pour les enfants atteints de leucémie, en particulier ceux qui ne répondent pas à la chimiothérapie. Cependant, les complications liées à la greffe et les rechutes restent des défis majeurs. Cette étude met en lumière l’importance du choix du traitement préparatoire et du moment de la greffe. Par exemple, le régime Bu/Cy semble offrir de meilleurs résultats que le TBI/Cy, ce qui correspond aux conclusions d’autres recherches.
De plus, les infections, notamment pulmonaires, représentent une cause majeure de décès après la greffe. Cela souligne la nécessité d’améliorer les stratégies de prévention et de gestion des infections. Bien que la GVHD soit souvent associée à une survie réduite, son impact n’a pas été significatif dans cette étude, probablement en raison des différences dans les classifications des maladies et la durée du suivi.
Conclusion
La greffe de cellules souches hématopoïétiques est une option thérapeutique sûre et efficace pour les enfants atteints de leucémie, en particulier ceux à haut risque. Les résultats de cette étude suggèrent que le statut de la maladie au moment de la greffe, le type de traitement préparatoire, et d’autres facteurs jouent un rôle clé dans la survie. Cependant, des recherches supplémentaires sont nécessaires pour optimiser les stratégies de greffe et améliorer les résultats à long terme.
doi.org/10.1097/CM9.0000000000000150
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